氟唑帕利胶囊伴随诊断开启，恒瑞医药与普瑞基准签署战略合作协议

9月9日,江苏恒瑞医药股份有限公司(简称“恒瑞医药”)与普瑞基准生物医药(苏州)有限公司(简称“普瑞基准”)宣布达成伴随诊断战略合作,并共同启动氟唑帕利胶囊伴随诊断的开发。

在签约仪式现场,恒瑞医药全球研发总裁张连山表示,精准医疗是行业的大趋势,在此过程中,基于生物信息学对多种组学数据进行分析,从转化医学的角度,形成对新药研发的支持,包括但不限于为新药开发伴随诊断产品,符合行业大趋势。恒瑞医药副总经理廖成表示,恒瑞医药与普瑞基准一直在“组学数据驱动的转化医学”方面深度合作,此次与普瑞基准达成伴随诊断战略合作,有助于恒瑞医药肿瘤药物的布局,也意味着恒瑞医药在伴随诊断方面进一步取得领先。

恒瑞医药全球研发总裁张连山

恒瑞医药与普瑞基准就伴随诊断达成战略合作的意图是什么?恒瑞为何会选择普瑞基准这家略显低调的企业成为其战略合作伙伴?

01 恒瑞研发升级

当前,我们正在进入个性化医疗时代。而精准治疗(包括靶向药物和免疫类药物)和伴随诊断则是个性化治疗最为重要,且相互依存的两个部分。药物治疗的变化催生伴随诊断,伴随诊断的发展进一步促进药物研发。

个性化医疗时代随着1998年全球首个乳腺癌靶向治疗药物赫赛汀及其伴随诊断试剂获 FDA 批准上市而开始。赫赛汀的成功,为医药研发带来了新的范式,此后,越来越多的药物与伴随诊断临床试验相伴进行,同时获得批准并应用于临床。目前这已经成为制药巨头在肿瘤靶向药物及免疫治疗药物研发的常规模式。

恒瑞医药一直被视为中国医药创新研发的标杆性企业,这背后是恒瑞医药对于研发创新的重视,2019年,其累计投入的研发费用达到38.96亿元,同比增长45.90%,研发投入占销售收入的比重更是达到16.73%,在本土医药企业中无出其右。而在恒瑞医药在研产品线中,肿瘤是其主打领域,也是布局项目最多的领域。

经过十数年在医药创新方面的布局,恒瑞医药已经开始进入收获期,斩获阿帕替尼、吡咯替尼两款靶向药物,以及肿瘤免疫类药物卡瑞利珠(PD-1单抗),都迅速成长为年销售额10亿元级别的大品种。后续其布局了众多潜力品种,外界认为,其布局的宽度和深度都是极具竞争力的,部分靶点已不仅是“中国新”而是“全球新”。2020年,英国医药资讯公司IDEA Pharma发布2020年医药创新指数(Pharmaceutical Innovation Index)和医药发明指数(Pharmaceutical Invention Index)排行榜,恒瑞医药首次上榜,分别位列全球第13位和第15位。

恒瑞医药副总经理廖成

对恒瑞而言,与普瑞基准合作,不仅能够通过开发伴随诊断锁定用药获益人群,增强其竞争能力,而且有望通过双方更深度的转化医学合作,加速新药临床试验及获批进程,降低研发成本、缩短研发周期,提高新药的研发效率。

02 氟唑帕利先行

在恒瑞医药与普瑞基准在伴随诊断的合作框架下,氟唑帕利胶囊在转移性胰腺癌的伴随诊断试剂盒是第一个被启动的项目。该项目面向目前临床存在的巨大未满足需求,具有重要的里程碑意义。

氟唑帕利是恒瑞医药研发的一种新型口服PARP抑制剂,因为具有明显治疗优势被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评,2019年10月申报上市。目前,恒瑞医药已启动关于氟唑帕利的多项临床研究,涉及众多瘤种。

中国胰腺癌每年新发9.2万人,死亡8.1万人(2014年数据)。胰腺癌的5年生存率仅为7.2%,被认为是“癌症之王”,且近30年来一直没有出现革命性的新药。PARP抑制剂的出现为胰腺癌患者带来了新的治疗机会,显示出显著疗效,获得美国食品药品监督管理局批准上市,并写进胰腺癌NCCN指南。

恒瑞医药的氟唑帕利胶囊在HRR突变的转移性胰腺癌的小规模临床试验中已看到了突出的临床效果,并已启动大型三期临床试验。PARP抑制剂作为维持治疗,可显著提高胰腺癌患者的无进展生存期。在胰腺癌中开发氟唑帕利的HRR基因伴随诊断检测,将有助于明确氟唑帕利的获益人群。

据外部研报预判,恒瑞的氟唑帕利将有望成为继阿斯利康和再鼎之后国内第三个PARP抑制剂,而对其市场规模的推算则认为,市场空间有望超过20亿元,伴随诊断的加入则让其在市场上更加具有竞争力。

03 为何是普瑞基准?

相对于恒瑞医药这样的本土巨头企业,普瑞基准可谓颇为低调。这不禁让人会想,恒瑞为何会选择这样一家合作者?

普瑞基准确实不是一家张扬的公司,甚至有些刻意低调,外界只能从此前其创始人偶尔接受的采访中窥知一点信息,但是其创始团队则颇为耀眼。普瑞基准由季序我博士与梁晗博士联合创立;季序我博士2001年开始踏入生物信息学领域,2007年在北京大学获得生物信息学博士学位,是生物信息学领域最早培养的博士之一,其后一度成为资本市场深具影响力的医药行业分析师,任职于瑞银等投行,以其对医药行业的深度理解在业内获得诸多荣誉,例如曾连续蝉联亚洲最重要的分析师评选之一——Asia Money(《亚洲货币》)医疗健康最佳分析师第一名;梁晗博士为美国排名第一的MD安德森癌症中心计算生物学与生物信息学系教授、副系主任,作为全球最重要的肿瘤组学项目TCGA(The Cancer Genome Atlas)的核心科学家,在国际肿瘤组学和精准医疗学术领域享有盛誉。而团队多位成员具有深厚的学术背景,来自北京大学、约翰霍普金斯大学、中科院等一流高校和研究机构。

普瑞基准的自我定位,是一家以“组学数据挖掘驱动研发”为特色的新型肿瘤转化医学公司。公司以多组学技术、生物信息学分析为基础,以数据挖掘为核心竞争力,助力肿瘤新药的研发和精准医疗的实现。目前,普瑞基准为医药企业提供的服务包括:新型转化医学服务(支持药企的新药研发决策)、中心实验室检测服务以及伴随诊断开发等。同时,普瑞基准也为医院、医生与患者提供先进、精准的检测服务,助力临床精准医疗的实践。

普瑞基准创始人季序我

当然,一家企业的前景,最为关键的是其核心竞争力。据季序我博士介绍,普瑞基准自主开发AI驱动的癌症组学大数据分析系统,从转化医学的角度,为新药研发的决策提供数据支撑,让新药研发更高效。据了解,普瑞基准已经与包括恒瑞在内的多家国内外领先药企开展深度合作。

对于为何会选择与普瑞基准这样的新锐公司合作,恒瑞医药全球研发总裁张连山表示,首先,恒瑞关注研发与技术本身,看重对方的技术平台与技术能力;其次,虽然精准医疗及伴随诊断在中国起步较晚,整体上与欧美发达市场有差距,但是在某些技术上,国内公司如普瑞基准已达到相当水平,而且在未来极有可能领先;此外,值得注意的是,由于遗传背景的差异性,中国本土企业有义务为中国高发疾病开发治疗方案,当然这也意味着本土企业的优势。当然,这需要本土药企和转化医学公司的努力和紧密合作。

来源:E药经理人